Białostoccy naukowcy mają nowy lek. I chcą go sprzedać
Bo kolejne, konieczne badania kosztują majątek. Są już firmy zainteresowane wynalazkiem farmaceutów z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku. Jeśli go kupią, to one będą prowadziły dalsze badania nad lekiem, który zwiększa krzepliwość krwi. Jest niezbędny przy niektórych operacjach oraz dla pacjentów z chorobami układu krążenia.
Czasem w trakcie operacji, zwłaszcza na układzie krążenia, trzeba podać pacjentowi lek, który zmniejsza krzepliwość krwi. To heparyna, które tak właśnie działa i zapobiega zatykaniu plastikowych rurek transportujących krew. Potem jednak zwykle konieczne jest podanie leku, który ją neutralizuje. Bo czasami, kiedy krew jest za bardzo upłynniona, może wystąpić krwawienie, którego nie można zatamować. A to może zagrażać życiu pacjenta. Konieczne jest wtedy podanie substancji, która znosi działanie heparyny i przywraca normalne krzepnięcie krwi. Jedynym takim środkiem dostępnym obecnie jest siarczan protaminy. Jest to białko pozyskiwane z łososia, które wykazuje silne właściwości uczulające. U części pacjentów może dochodzić do nagłego spadku ciśnienia krwi i szybkości pracy serca, co znacznie pogarsza ich i tak trudny stan. Rzadko, szczególnie u pacjentów z cukrzycą, przyjmujących insuliny z dodatkiem protaminy lub uczulonych na ryby, może dochodzić nawet do wystąpienia wstrząsu anafilaktycznego i zagrożenia życia.
Poza tym protamina działa coraz mniej skutecznie, bo heparyna jest produkowana w coraz bardziej nowoczesny sposób. Przestarzała protamina nie radzi już sobie z neutralizowaniem jej działania. Poza tym leków na krzepliwość krwi potrzebują również pacjenci z chorobami zakrzepowymi nóg.
Wniosek jest więc jeden - trzeba opracować nowoczesny, skuteczny lek. Wyzwanie podjęli naukowcy farmodynamiki Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku. Nad nowym lekiem pracują wspólnie z kolegami z Uniwersytetu Jagiellońskiego. - Już prawie od pięciu lat - uśmiecha się docent Andrzej Mogielnicki, koordynator tych działań. - Naszym celem było stworzenie takiego zamiennika, który nie tylko byłby skuteczny w stosunku do nowych leków, ale też bezpieczniejszy - czyli był syntetyczny, nie wywoływał uczuleń, był pozbawiony tych poważnych działań niepożądanych i i mógłby być podawany wszystkim pacjentom - dodaje.
Właśnie w tym celu nasi naukowcy zaczęli współpracę z chemikami z UJ, którzy zsyntetyzowali polimery. Te - dzięki swoistej budowie, z tzw. plusikiem - łatwo łączą się z heparyną, która ma charakter minusowy. Wyłapują ją z krwi i powodują, że przestaje ona działać w organizmie.
- Polimery to cząsteczki, które są podobne do protaminy, ale całkowicie syntetyczne - tłumaczy docent Mogielnicki.
Jednak wiedza o właściwościach cząsteczek nie wystarczy, by wprowadzić je na rynek leków. Potrzebne są drobiazgowe badania, potwierdzające ich skuteczność, a później - udowadniające, że nie przynoszą one skutków ubocznych. Zajęli się nimi właśnie białostoczanie.
Pierwsze badania podstawowe prowadzili na pozyskanej ze zwierząt laboratoryjnych krwi i osoczu. - W probówkach próbowaliśmy łączyć te dwa związki i sprawdzać, jak wygląda krzepnięcie krwi - opowiada Andrzej Mogielnicki. Stosowali te testy, które na co dzień stosuje się u prawdziwych pacjentów. - Ogólnie rzecz biorąc sprawdzamy, jak szybko krzepnie krew po dodaniu odczynników. Po podaniu heparyny ta krew krzepnie wolno. Czyli czas krzepnięcia się wydłuża. A po podaniu naszej odtrutki ten czas krzepnięcia powinien wrócić do wartości kontrolnej. I to był nasz podstawowy model badawczy - tłumaczy.
Gdy znaleźli polimery, które działają właśnie w ten pożądany przez nich sposób, zaczęli sprawdzać, czy ta metoda jest bezpieczna. - Czyli szukaliśmy interakcji z krwią. Czy nasz lek nie zaburza liczby płytek krwi.
To już bardziej zaawansowana, a co za tym idzie, kosztowna, ale dająca pełniejszy obraz faza badań. Przeprowadza się ją na zwierzętach.
- Te badania są już na tyle złożone, że nie da się tego sprawdzić inaczej - Andrzej Mogielnicki wyjaśnia, skąd ten sposób badań. I dodaje, że badań na zwierzętach wymagają nawet przepisy administracyjne, dopuszczające leki do obrotu. - Najpierw badania przedkliniczne na gryzoniach, a później - już przed samym podaniem człowiekowi - na większych zwierzętach - wymienia. I opowiada, jak zareagowały gryzonie: - Po podaniu heparyny szczury zaczynały krwawić z końcówki ogona, po pięciu minutach podawaliśmy nasz lek i krwawienie ustawało. I to był taki bezpośredni dowód, że nasz środek działa zgodnie z oczekiwaniami.
Przeprowadzając badania na zwierzętach, naukowcy starają się monitorować wszystkie niekorzystne parametry, czyli stan układu krążenia, częstość pracy serca, ciśnienie, perfuzje głównych organów, częstość oddechu... - Wszystko staramy się monitorować i sprawdzać zwiększając dawkę: czy występują niekorzystne objawy, czy nie. Oczywiście patrzymy też na inne leki, zbliżone, szukamy w bazach, patrzymy, jakie tam było działanie. Bo w tej tematyce nie tylko my prowadzimy badania. Mamy konkurentów - mówi białostocki naukowiec.
Te badania są konieczne, jeśli naukowcy chcą swój wynalazek sprzedać jakiejś firmie farmaceutycznej. - Żeby zainteresować firmę to faktycznie - lek musi być skuteczny, musi działać. Ale zaraz u potencjalnych inwestorów pojawia się następne pytanie - jakie będzie ryzyko dla pacjentów? Czy po podaniu nie wystąpią działania, które zatrzymają badanie i całe pieniądze, które zostały zainwestowane nie pójdą na marne - mówi Andrzej Mogielnicki. Przyznaje, że na obecnym etapie to ryzyko jest dosyć duże. Zmniejsza się w momencie, kiedy lek przejdzie więcej badań. Szacuje się, że dopóki nie wejdzie w fazę badania na dużych zwierzętach, ryzyko niepowodzenia wynosi 80-90 proc. - Ja wierzę, że z naszym lekiem wszystko będzie ok. Ale statystyka nie kłamie. I wiem, że jest jeszcze bardzo wcześnie.
Jednak robi wszystko, by już na tym etapie zainteresować inwestorów. Swój lek nawali HBC i w 2016 roku opatentowali jako wynalazek. A w grudniu doc. Andrzej Mogielnicki został najwyżej oceniony w prestiżowym rankingu TANGO 2. Konkurs to wspólne, strategiczne dla Polski przedsięwzięcie Narodowego Centrum Nauki i Narodowego Centrum Badań i Rozwoju (NCN i NCBiR), które ma ułatwiać naukowcom zamienianie wyników badań na nowe technologie, produkty i usługi rynkowe. To dzięki temu doc. Andrzej Mogielnicki mógł uczestniczyć w najważniejszych w świecie targach biotechnologicznych w San Diego w Kalifornii. 16 tysięcy uczestników z 3500 organizacji spotkało się ponad 40 tysięcy razy, aby wdrożyć swoje odkrycia do realnej gospodarki.
- Oferta uczelni wzbudziła spore zainteresowanie w światowym przemyśle farmaceutycznym. Rozmowy z dwiema amerykańskimi firmami farmaceutycznymi oraz jednym funduszem inwestycyjnym są w toku. Wysłałem dane i czekam na ich opinie. A ich zespoły kliniczne zajmą się naszym lekiem i będą go oceniać - mówi z satysfakcją. Przyznaje, że chciałby sprzedać lub wylicencjonować produkt już na tym etapie badań. Bo kolejne pochłonęłyby olbrzymie pieniądze. A gwarancji, że lek okaże się nieszkodliwy przecież nie ma. Mogłoby się wiec okazać, że to pieniądze wyrzucone w błoto.
- Pierwsza faza badań klinicznych - na dużych zwierzętach - to koszt od 500 tys. dolarów. Czyli około 4 mln zł. Więc takie pieniądze trzeba by było zdobyć - albo przez grant, albo przez partnerstwo - Mogielnicki mówi, jakie ma opcje, jeśli leku jednak nie udałoby się już dziś sprzedać leku. Tłumaczy też, że koszt kolejnych badań mógłby być nawet mniejszy. - Rozmawialiśmy już z firma indyjską, która mogłaby te badania zrobić taniej. Proponują taki model biznesowy: mogą wejść jako współwłaściciele, później będą mieć zyski ze sprzedaży, ale za to te badania mogą zrobić za jedną trzecią sumy. Mamy wybór. Jeśli na obecnym etapie nie uda się sprzedać leku, to będziemy rozważać i tę opcję.
A co, jeśli lek uda się sprzedać na obecnym etapie? Jest szansa, że pomoże on potrzebującym pacjentom. A zespół Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku zajmie się czymś innym. - Prowadzimy też inne badania - uśmiecha się Andrzej Mogielnicki. To również ważne projekty, które służą temu, żeby szukać nowych mechanizmów, nowych potencjalnych miejsc, gdzie może działać lek, potem syntezować cząsteczki. - Szukamy i nowych leków, i nowych rozwiązań diagnostycznych, na przykład przy pomocy smartfonów. To też ważne - bo wcześniej można wejść z leczeniem. Profilaktyka jest o wiele korzystniejsza niż leczenie skutków - nie ma wątpliwości białostocki naukowiec.