Ustawa o ratunkowym dostępnie do leków nie działa! Mały Roland nie doczekał się leku. Lekarze z Gdańska rozpaczliwie prosili o lek

Mama małego Rolanda, ciężko chorego na rdzeniowy zanik mięśni, do końca ufała, że jej synek dostanie lek, który uratuje mu życie. Wierzyli w to również lekarze z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego, którzy – zgodnie z procedurą – złożyli w Ministerstwie Zdrowia odpowiedni wniosek, a potem wielokrotnie monitowali resort w tej sprawie. Mijały jednak tygodnie i żadnej odpowiedzi nie było. 1 maja mały Roland umarł. Ustawa sprzed roku – która miała umożliwić ciężko chorym dostęp do nowatorskich terapii zarejestrowanych w Unii Europejskiej, a nierefundowanych w Polsce – okazała się martwa.

– Bezradność i rozpacz – to uczucia, które przepełniają serce matki ciężko chorego dziecka, która ma świadomość, że lek, który może uratować mu życie, jest niemal w zasięgu ręki, a ona nie może go zdobyć – mówi Alicja Mądrowska, mama chłopczyka.

Początkowo nic nie wskazywało, że dziecko może być chore. Roland urodził się w szpitalu na Zaspie 20 stycznia tego roku. Dostał 10 punktów w skali Apgar. Wyszli do domu. Po miesiącu Alicja zgłosiła się z synkiem do kontroli. Lekarkę zaniepokoiło, że dziecko było bardzo wiotkie. Potwierdzili to również pediatrzy ze Szpitala Dziecięcego na Polankach. Roland trafił do kliniki pediatrii w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym na Oddział Patologii Wieku Niemowlęcego.

Na rozpaczliwe wołania o pomoc lekarze
 nie doczekali się odpowiedzi. Podobnie rodzina chłopczyka. Resort milczał

Po tygodniu gotowe były wyniki wszystkich badań, w tym genetycznych. Nie ulegało wątpliwości – Roland cierpiał na rzadką chorobę genetyczną – rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie zwany SMA typ I – najcięższy. Od dr Jolanty Wierzby, ordynatora oddziału, Alicja usłyszała: jeszcze rok temu musiałabym powiedzieć, że SMA to choroba śmiertelna, ale teraz jest lek, po którym dzieci nawet siadają. To dało młodej matce oraz jej najbliższym, którzy przez cały czas ją wspierali – nadzieję i zmobilizowało do działania. Od dr Jolanty Wierzby przeniesiono ich do Kliniki Neurologii Rozwojowej. Był początek marca.

– Choroba została rozpoznana wcześnie, jednak jedyny lek na SMA, który nasz pacjent powinien otrzymać jak najszybciej – nusinersen (handlowa nazwa Spinraza) nie jest jeszcze w Polsce refundowany – tłumaczy prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, ordynator Kliniki Neurologii Rozwojowej.