Kacperek więdnie dzień po dniu. By żyć potrzebuje ośmiu milionów złotych
Mały Kacperek urodził się z rdzeniowym zanikiem mięśni, które z dnia na dzień obumierają. Dla malucha szansą na życie i zdrowie jest najdroższy lek na świecie stosowany w Stanach Zjednoczonych. Koszt tego rodzaju terapii to aż 8 mln zł.
Cichego płaczu nie zauważyliśmy, bo dla każdego rodzica płacz jego dziecka jest najgłośniejszy - mówi Magda Ryło, mama Kacperka, który kilka dni temu obchodził swoje pierwsze urodziny. Chłopczyk cierpi na rdzeniowy zanik mięśni typu I (SMA) - rzadką i bardzo groźną chorobę. Jednym z jej objawów jest właśnie cichy płacz osłabionego malucha. U dzieci dotkniętych tym schorzeniem w efekcie specyficznej mutacji genów dochodzi do upośledzenia i obumierania mięśni szkieletowych. Mały chory ma wiotkie ciało, nie jest w stanie unieść główki, nie kopie nóżkami, słabo ssie, dusi się.
Choroba szybko postępuję i w większości przypadków kończy się nieuchronną śmiercią spowodowaną ciężką niewydolnością oddechową.
10 punktów w skali Apgar
Kacperek urodził się w grudniu ub. roku. Ponad 4 kg i 60 cm szczęścia. W skali Apgar, stosowanej do oceny stanu noworodków, dostał 10 punktów, czyli najwięcej, ile to możliwe.
- Na początku nic nie wzbudzało naszego niepokoju. Jednak zaczął się trzeci miesiąc życia Kacperka, a on dalej nie podnosił główki, leżąc na brzuszku - wspominają rodzice. Diagnoza? Najgorsza z możliwych: SMA.
- Czy mogliśmy wcześniej podejrzewać rdzeniowy zanik mięśni, skoro jest to choroba genetyczna? Teoretycznie tak. Jednak w żadnej rodzinie, ani od mojej strony, ani strony taty Kacperka, nikt nigdy nie był na to chory. Nie mieliśmy więc podstaw sądzić, że jesteśmy nosicielami wadliwego genu - zaznacza mama chłopca. - Próbujemy oswoić się z nową rzeczywistością, jak najwięcej dowiedzieć się o chorobie. Z pomocą przychodzą inni rodzice, którzy zawsze służą radą - mówi pani Magda.
Jej synek na razie jest leczony lekiem nusinersen. Trzeba go podawać przez całe życie - co cztery miesiące. Koszt jednej dawki to 90 tys. euro. Preparat jest refundowany w Polsce od stycznia br., ale na razie został wpisany na listę tych finansowanych z budżetu państwa tylko na dwa najbliższe lata. „Co będzie później? Nie wiadomo. Życie ze świadomością, że ma się tak bardzo chore dziecko jest bardzo trudne. Niepewność, czy któregoś dnia ktoś nie zadecyduje, że lek jest za drogi na refundację jest równie okrutna” - piszą rodzice.
Dla Kacperka jest jednak światełko w tunelu. Pomóc może terapia genowa, która- jak zaznaczają rodzice - jest najdroższym lekiem na świecie, kosztuje aż 2,1 mln dolarów (8 mln zł)! Nowy preparat, dopuszczony do stosowania w Stanach Zjednoczonych, opiera się na „zmodyfikowanym” wirusie, dostarczającym do organizmu pacjenta prawidłową kopię wadliwego genu. Dzięki jednorazowemu wlewowi obumieranie mięśni zostaje zahamowane, a maluch ma szansę na normalny rozwój i pokonanie choroby, do tej pory uznawanej za nieuleczalną.
Innowacyjny medykament na razie nie został jeszcze zarejestrowany w Polsce i nie miał szans trafić na listę refundacyjną. Żeby chłopiec mógł z niego skorzystać, rodzice muszą więc pokryć koszty terapii w USA na własną rękę. Taki wydatek jest jednak poza ich zasięgiem, uruchomili więc internetową zbiórkę na najdroższy lek świata. Uzbierać trzeba 8 mln zł. Liczy się czas, bo preparat jest przeznaczony jedynie dla dzieci, które nie skończyły jeszcze drugiego roku życia. Jeśli terapii nie uda się rozpocząć przed kolejnymi urodzinami Kacperka, chłopczyk bezpowrotnie straci jedyną szansę na powrót do zdrowia.
Choroba niszcząca organizm chłopca z dnia na dzień postępuję. Maluch coraz bardziej cierpi, coraz trudniej mu oddychać. Jego historia poruszyła tysiące serc w całej Polsce. „Armia Kacperka” jak mówią jego rodzice o wspierających ich ludziach dobrej woli, liczy już kilkadziesiąt tysięcy osób! Z myślą o małym wojowniku jego „żołnierze” urządzają festyny, kiermasze, koncerty kolęd, imprezy sportowe. Do czerwoności rozgrzali portal społecznościowy Facebook, gdzie założyli grupę poświęconą licytacjom, z których dochód zasila skarbonkę małego chorego. Specjalnych aukcji przybywa z minuty na minutę. Znaleźć na nich można własnoręcznie wykonane wypieki i biżuterię, vouchery na różnego rodzaju usługi, zabawki, koszulki piłkarskie, książki czy meble. Jeden z „żołnierzy” dokłada się do zrzutki dla Kacperka w zamian za …niedopalone świeczki.
Możesz pomóc
Dzięki otwartym sercom ludzi dobrej woli na koncie Kacperka udało się uzbierać już ponad 3 mln zł. Żeby cierpiący maluch miał szansę wyjazdu do Stanów Zjednoczonych i skorzystania z terapii genowej, potrzeba jednak dwa razy więcej. 8 mln zł, na które wyceniono zdrowie chłopczyka, to rekordowo wysoka kwota, ale jego rodzice nie tracą nadziei i wierzą, że wspólnymi siłami uda się wypełnić ogromną skarbonkę po brzegi. Każdy, kto chciałby dołączyć do armii Kacperka, może to zrobić wpłacając dowolną darowiznę za pośrednictwem serwisu Siepomaga albo biorąc udział w licytacjach. Wszystkie potrzebne informacje można znaleźć na poświęconej mu stronie na Facebooku. Wystarczy w wyszukiwarkę na tym portalu wpisać Kacperek Ryło.
